SLA. Fase I del trapianto di cellule staminali cerebrali
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È una tecnica tutta italiana quella messa a punto nel 1997 dall’equipe del professor Angelo Luigi Vescovi e che oggi sta alla base di una ricerca scientifica all’avanguardia nell’ambito delle terapie avanzate con cellule staminali.
Poco meno di un mese fa l’Associazione Revert Onlus (nata nel 2003 con il nome di Neurothon Onlus) e l’IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietrelcina di San Giovanni Rotondo, in collaborazione con la Fondazione Cellule Staminali, hanno presentato a Roma i risultati di questo studio. Si tratta della Fase I del trial clinico sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) con trapianto di cellule staminali cerebrali umane.
In pratica sono stati realizzati 18 trapianti unici al mondo che impiegano cellule staminali cerebrali scevre da qualsiasi problematica etica, in quanto derivate da un tessuto cerebrale prelevato da feti deceduti per cause naturali. Tale sperimentazione va a perfezionarne una precedente avviata oltre un decennio fa dalla dottoressa Letizia Mazzini che prevedeva il trapianto intramidollare di cellule mesenchimali autologhe.
La ricerca sulla SLA è iniziata il 25 giugno 2012 con il primo trapianto al mondo di cellule staminali cerebrali umane e si è conclusa il 5 giugno 2015 con il trapianto nel diciottesimo e ultimo paziente. Lo studio, condotto secondo la normativa internazionale vigente, è innovativo perché effettuato per la prima volta sull’uomo. Inoltre sia il tipo di cellule sia la modalità di iniezione sono sperimentali; il loro impianto è irreversibile e i ricercatori non sono in grado di prevederne le reazioni nel corpo umano, pertanto al fine di evitare una reazione immunitaria da rigetto, i pazienti sottoposti a sperimentazione dovranno assumere per tutta la vita farmaci ad azione immunosoppressiva.
Con la fase I dello studio, promosso dall’Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni, si è inteso verificare se il trapianto di cellule staminali cerebrali nel midollo spinale potesse comportare dei danni. Pertanto, come dichiarato nei documenti ufficiali, la sperimentazione è stata volta a testare la sicurezza e non l’efficacia del trattamento chirurgico e dell’inoculo di cellule. I risultati hanno dimostrato con successo che non sono stati rilevati eventi avversi importanti imputabili alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate. Terminata la prima fase, si è aperta dunque la strada al trial clinico di fase II, in cui è previsto il trapianto in 60 – 80 pazienti SLA che permetterà di mettere a punto il dosaggio e verificare il grado di efficacia delle cellule staminali cerebrali usate nella fase I.
Responsabile e coordinatore della sperimentazione è Angelo Luigi Vescovi, Direttore Scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e professore di biologia cellulare all’Università Bicocca di Milano; i ricercatori clinici responsabili del reclutamento e monitoraggio dei pazienti della Fase I sono stati la dottoressa Letizia Mazzini, responsabile del Centro Regionale Esperto SLA di Novara, e il dottor Gianni Sorarù, responsabile dell’Ambulatorio Malattie del Motoneuroni di Padova.
È da sottolineare che la rivista internazionale Journal of Translational Medicine ha pubblicato mesi fa i risultati del trattamento del primo gruppo di sei pazienti affetti da SLA che hanno ricevuto il trapianto intraspinale di cellule staminali cerebrali. “La pubblicazione dei dati preliminari [da parte della rivista scientifica, ndr]”, ha commentato il prof. Vescovi, “rappresenta una verifica e conferma della correttezza e validità dello studio da parte di revisori scientifici internazionali”.
(di Laura Guadalupi)
